PSP France

Chants Marins pour la PSP - par Moun le 10/02/2010 - 21:47

Wed, 10 Feb 2010 21:47:00 +0100

A l'iniative d'un des membres de la chorale de Brem sur Mer dont l'épouse est atteinte de la PSP,
les "20 de Brem sur Mer" chanteront à la salle du Brandais, à Brem sur Mer.

Plan d'accès

Venez nombreux les écouter et soutenir cette amicale initiative.

Article du Professeur Isabelle LE BER - par SOLEIL le 18/01/2010 - 10:50

Mon, 18 Jan 2010 10:50:00 +0100

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LE CENTRE DE REFERENCE DES DEMENCES RARES *

(démence frontotemporale, aphasie primaire progressive, paralysie supranucléaire progressive, dégénérescence corticobasale)

Le « plan national Maladies Rares 2005-2008 » a permis la création de centres de référence (CR) labellisés par le Ministère de la Santé et des Solidarités, dédiés aux patients atteints de maladies rares. Les centres de référence sont organisés autour d�équipes médicales hautement spécialisées qui regroupent un ensemble de compétences hospitalières pluridisciplinaires. La création des centres de référence a pour objectifs de faciliter le diagnostic des maladies rares et d�améliorer la prise en charge des patients qui en sont atteints, de favoriser leur accès à des consultations spécialisées, de diffuser l�information médicale et de développer la recherche sur ces maladies.

Le « centre de référence des Démences Rares » a été labellisé en juillet 2007. Il est localisé au Centre des Maladies Cognitives et Comportementales de l�Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, à Paris. Il est dirigé par le Pr Bruno Dubois et est coordonné par le Dr Isabelle Le Ber. Ce centre de référence est dédié aux patients atteints des quatre pathologies rares suivantes : démence frontotemporale (DFT), aphasie primaire progressive (APP), paralysie supranucléaire progressive (PSP) et dégénérescence corticobasale (DCB).

Les objectifs principaux du « centre de référence des Démences Rares" sont d�améliorer le diagnostic des ces maladies et de définir une stratégie de prise en charge thérapeutique, psychologique et d�accompagnement social adapté à chaque patient selon sa pathologie. Le centre a également pour missions d�animer et de coordonner les réseaux de correspondants sanitaires et médico-sociaux ; d�être un interlocuteur privilégié pour les associations de malades ; de participer à des actions de formation et d�information pour les professionnels de santé, les malades et leurs familles ; de coordonner les travaux de recherche et de participer à la surveillance épidémiologique. Plusieurs actions ont été menées par le centre de référence des Démences Rares pour remplir ces objectifs.

La structuration récente du centre de référence permet en effet de proposer une prise en charge spécifique des patients et de leurs familles. Des consultations multidisciplinaires (CMD) dédiées à chacune des pathologies concernées par le CR ont été instaurées. Les CMD permettent aux patients et familles de rencontrer l�ensemble d�une équipe médicale spécialisée (neurologue, assistant social, psychologue clinicien, neuropsychologue, orthophoniste) en une même journée et en même lieu. Elles permettent d�évaluer les différents aspects de la maladie et d�apporter un soutien psychologique à l�accompagnant. Ces CMD complètent les consultations traditionnelles spécialisées proposées dans le cadre des pathologies prises en charge au CR des Démences Rares: consultations de neurologie, de psychologie, consultations sociales, orthophoniques et neuropsychologique et consultations de génétique.
La prise en charge des patients et familles repose aussi sur des groupes de psycho-éducation animés par Mr Hergueta. Les groupes réunissent une dizaine de participants (groupes de conjoints, groupes enfants) concernés par une même pathologie, au cours d�une dizaine de réunions annuelles qui ont lieu à l�hôpital de la Pitié-Salpêtrière. Un thème spécifique est abordé à chaque session (prise en charge sociale, troubles comportementaux, aspects génétiques etc�), où des intervenants experts sont invités à répondre aux questions des familles.

Afin de diffuser l�information sur les pathologies prises en charge par le CR des démences rares, un site internet (www.cref-demrares.fr) dédié aux patients et aux familles de patients atteints de DFT, APP, PSP et DCB, ainsi qu�aux professionnels de santé a été crée. Il regroupe des informations sur le centre de référence et sur l�organisation de la prise en charge médicale et psychosociale au sein du centre de référence. Les patients et famille pourront également trouver sur ce site des informations sur les pathologies prises en charge par le centre, ainsi que sur les aides sociales et des liens vers les associations de patient. De plus, le centre de référence a élaboré des plaquettes informatives sur les pathologies destinées aux patients et aux aidants, qui seront prochainement téléchargeables à partir du site internet.

Le centre de référence agit en collaboration avec 12 centres de compétences régionaux qui ont été labellisés en 2008 : Angers, Bordeaux, Dijon, Lille, Limoges, Lyon-Saint Etienne, Montpellier, Marseille, Poitiers, Rouen, Strasbourg, Toulouse. Les centres de compétence permettent aux patients de bénéficier de consultations spécialisées à proximité de leur domicile. Les centres de compétence et le centre de référence se sont engagés à partager des procédures de diagnostic, de prise en charge et thérapeutiques identiques et de développer des projets de recherche communs portant sur les DFT, APP, PSP et DCB. Ils permettent d�assurer une qualité de soin homogène à travers l�ensemble du territoire français pour les malades atteints de ces pathologies rares. Les correspondants médicaux et les coordonnées des centres de compétence sont disponibles sur le site www.cref-demrares.fr.

Une première réunion nationale réunissant les équipes du centre de référence et des centres de compétence régionaux s�est déroulée à l�hôpital de la Pitié-Salpêtrière en mars 2009. La structuration d�un réseau national, formé du centre de référence et des centres de compétence, va permettre une prise en charge identique des patients et de leurs familles dans les différents centres. La collaboration avec des centres de compétence a permis d�initier plusieurs groupes de travail (notamment dans le domaine des aphasies progressives), et d�élaborer des projets de recherche à l�échelle nationale sur de nouveaux outils d'évaluation neuropsychologique, de nouveaux biomarqueurs�. Cette réunion a également été l�occasion de renforcer les liens avec les associations de patients (France-Alzheimer et PSP France) qui y étaient représentées, et de discuter le projet de création d�une association dédiée aux patients atteints de DFT.

L�équipe du centre de référence
Responsable : Pr Bruno Dubois.
Coordination : Dr Isabelle Le Ber
Neurologues : Pr Bruno Dubois (DFT, APP, PSP, DCB), Drs Isabelle Le Ber (DFT), Anne-Marie Bonnet (PSP, DCB), Frédéric Bloch (PSP/DCB), Marc Teichmann (APP)
Psychologue clinicien : Thierry Hergueta
Assistante de recherche clinique : Karène Antoine
Assistant social : Pierre Arnoulin
Neuropsychologues : Aurélie Funkiewiez, Céline Chamayou, Dalila Samri, Valérie Hahn-Barma, Elodie Guichart-Gomez
Orthophonistes : Marie Noguès, Sophie Férieux
Diagnostic génétique (analyses moléculaires) : Fabienne Clot
Education pour la santé : Martine Galipaud

Coordonnées du centre de référence :
Centre de référence des Démences Rares
Centre des Maladies Cognitives et Comportementales
Fédération des maladies du système nerveux
Bâtiment Paul Castaigne
Hôpital de la Pitié-Salpêtrière
47 boulevard de l�Hôpital
75651 PARIS cedex 13

Coordonnées des centres de compétence :
Elles sont accessibles sur le site internet du centre de référence des Démences Rares : www.cref-demrares.fr

* La dénomination initiale du centre était �centre de référence des dégénérescences lobaires frontotemporales�. C�est à la demande du ministère de la Santé et des Solidarités que cette dénomination a été modifiée.

Galette des Rois à Nantes - par PSP_France le 25/11/2009 - 15:05

Wed, 25 Nov 2009 15:05:00 +0100

Nous vous souhaitons un joyeux Noël et de très bonnes fêtes de fin d'année 2009.

* * * * *

Nous vous invitons le jeudi 7 janvier 2010 à 15h à l'annexe de la mairie de Doulon

35 boulevard Louis Millet - 44300 Nantes

à venir nombreux à la galette des rois pour lever le verre de l'amitié et soutenir l'association de PSP France.

Isabelle LE GAL, la nouvelle Présidente de l'association PSP France sera parmi nous et le Professeur Pascal DERKINDEREN nous fera l'honneur d'assister à cette amicale réunion à laquelle le plus grand nombre est chaleureusement convié.

Marche des Maladies Rares - par SOLEIL le 19/11/2009 - 14:20

Thu, 19 Nov 2009 14:20:00 +0100

Tous les ans, dans le cadre du Téléthon, l�Alliance Maladies Rares organise la Marche des maladies rares à Paris. Pour témoigner de l�existence des maladies rares et des nombreuses personnes qui en sont atteintes, plus de 2 000 marcheurs, malades, parents, enfants, proches, amis, voisins, traversent Paris, tous unis sous une même bannière, avec au c�ur l�espoir de guérison, solidaires dans leur combat pour faire avancer la recherche, développer de nouveaux traitements, pour lutter contre ces maladies qui tuent, blessent, handicapent.

La Marche des maladies rares se veut festive et conviviale. Elle est rythmée par les musiques des fanfares et elle est devenue, pour les malades et les familles, un véritable rendez-vous, un moment important de l�année où ils peuvent se retrouver, échanger, discuter dans une ambiance chaleureuse et bon enfant.

La 10ème Marche des maladies rares est organisée en partenariat avec la Fondation Groupama pour la Santé et le LFB (Laboratoire français du Fractionnement et des Biotechnologies).

Prenez date : la prochaine Marche des maladies rares se déroulera
le samedi 5 décembre 2009
à 14h à l�hôpital Broussais
96bis rue Didot - Paris 14ème
Le rassemblement est prévu devant les locaux de l�Alliance Maladies Rares, pour un départ vers 15h.

Le parcours fera environ 7 kilomètres.

La Marche fera une pause sur le parvis de la mairie du XVème vers 17h30 .

Une délégation de marcheurs sera transportée par car pour être accueillie sur le plateau du Téléthon au Pavillon Baltard à Nogent-sur-Marne.

L�arrivée est prévue vers 19h30 au 1er Forum Mondial de l�Action Humanitaire, Parc des expositions de Paris Porte de Versaille Hall 7-1.

Pour ceux qui ne peuvent effectuer le parcours en entier, un bus de la RATP sera à votre disposition pour vous permettre de souffler et de reprendre des forces.

Recherche pour un traitement PSP - par SOLEIL le 18/11/2009 - 18:02

Wed, 18 Nov 2009 18:02:00 +0100

LEGS et SYMPOSIUM SUR LA PSP

Suite au legs fait par Melle COLIZZA et dans la mesure où les fonds nécessaires seront réunis, en concertation avec le Conseil Scientifique et avec les moyens de The PSP Association, PSP France a décidé de lancer une recherche sur la version non commerciale du Rember (bleu de méthylène) selon un protocole dont les modalités sont en cours d'élaboration.

Pour plus d'information, nous vous invitons à rejoindre l'espace Adhérents.

Atelier PSP de Londres - par PSP_France le 03/08/2009 - 20:18

Mon, 03 Aug 2009 20:18:00 +0200

Résumé du travail réalisé lors de l�Atelier Médical International de PSP Association, qui s�est tenu à Londres, le 7 Juillet 2009

-The PSP Association a célébré son 15ième anniversaire le 29 Avril 2009.

-Depuis la mise en place de notre association, nous avons apporté de l�aide à plus de 3000 familles et nous avons investi £2.5M dans la recherche.

-Nous soutenons actuellement des gens dans 35 pays.

-Pour plus d�information, consultez notre site : www.pspeur.org (en anglais)

Notre 7ème Atelier a porté sur quatre thèmes :

-Les causes possibles de la PSP

-Approche d�un diagnostic précis

-Les traitements

-Le rôle des soins palliatifs.

Larry Golbya suggéré, pour clore la séance, quelques réflexions sur le programme du travail à envisager lors du Symposium de CurePSP qui se tiendra aux Etats-Unis le 22 Octobre prochain.

Les causes possibles de la PSP

Eléments en lien avec l�environnement(Yoav Ben Shlomo (UK) et Dominique Caparros Lefebvre (France))

Si on considère certaines zones où on note une concentration de cas de PSP ou affections proches de la PSP :

Guatemala : Le nombre de cas actuellement diminue rapidement. On ignore les raisons d�un nombre important au départ, comme celles de sa diminution récente.

Guadeloupe : Des liens apparaissent entre les concentrations de cas PSP et l�utilisation du jus de l�Annonacée, ainsi que les tisanes faites avec ce fruit.

Martinique : On a établi des liens entre le pesticide au chlorodécone et un nombre important de cas PSP, mais on a désormais abandonné cette piste.

Région nord de la France : Sur une population de 100 000 individus dans la région de Roubaix, on a recensé 46 cas de PSP, aucun de ces cas n�étant une réponse au Leva-Dopa

(PSP-R ?). La cause peut être en lien étroit avec les volumineux tas de déchets de Chromium qu�on trouve dans cette région. (Cr hexavalent présent dans l�air/eau est déjà lié à certains types de cancers)

Causes infectieuses(Chris Hawkes � UK)

-Aucune recherche directe à ce jour

-La cause bactérienne semble improbable, mais l�éventualité d�un virus reste à explorer

La protéine �Tau�(Mike Hutton � UK)

-On a maintenant clairement établi le lien entre l�Haplotype H1 et la surproduction de tau 4R.

Au sein de la population Aryenne :

Cas de PSP Cas de DCB Population en général

.H1/H1 87,5 % 84,2 % 62,8 %

.H1/H 212,5 % 15,8 % 31,0 %

.H2/H2 aucun aucun 6,6%

-Quelques approches de traitements :

- Modifier les éléments de l�Haplotype H1 pour le rapprocher du H2 ? � Possible, mais à long terme.

- Stabiliser les microtubules ? � essai avec Epothilone ? � Actuellement en essai sur le cancer.

- Réduire les sucres qui s�attachent à la �tau� ? Piste possible de recherche

Toutefois, les industries de pharmacie etbiotechnologie s�intéressent de plus en plus à la PSP, ceci est dû en partie aux similarités dans les pathologies avec certains éléments de la maladie d�Alzheimer (enchevêtrements neuro-fibrillaires avec hyperphosphorylisation.

L�essai de l�inhibiteur GSK-3 est imminent.

Traumatisme crânien (Steve Gentleman � UK)

-On a pendant longtemps pensé qu�il pouvait être un déclencheur

-Cependant des études récentes ont montré que les lésions causées soit par un choc unique, soit par une répétition de chocs dans le temps � dans le cas d�un boxeur par exemple � ont tendance à se situer sur les zones en superficie du cerveau, avec un impact léger sur la région centrale cerveau où apparaissent les symptômes de la PSP.

-On peut donc dire que le traumatisme crânien n�est probablement pas un déclencheur de la PSP.

L�étude du génome Gerry Shellenberg � USA )

Les résultats de l�étude menée sur 1380 échantillons de cerveaux sur l�ensemble du monde

(10 % + provenant du Royaume-Uni) indique que d�autres anomalies génétiques sont aussi susceptibles d�aider à déclencher la PSP, au-delà des influences connues de l�haplotype H1.

Ces résultats seront publiés un peu plus tard, cette année.

Vers un diagnostic précis.

1- Signe caractéristiques ( David Williams � Australie )

° PSP-R : Chutes, anomalies oculaires, déclin de l�intellect dans les deux premières années.

° PSP-P : Symptômes apparentés au début à ceux de la maladie de Parkinson. Les symptômes typiques de la PSP peuvent n�apparaître qu�au bout de plusieurs années.

° PSP-AT : Rare ( 7 / 600 cas) � difficultés progressives dans la démarche, conduisant à la raideur, voix faible et écriture en pattes d�araignée.

2- Utilisation de l�Imagerie ( Luke Massey � UK )

L�Image à Résonance Magnétique donne des indications très précises sur la PSP, chez des patients ayant montré les premiers symptômes quelques années auparavant. Cependant elle n�est pas encore performante lors du stade de début de la maladie.

3- Le liquide cérébro-spinal (Protéines CSF) - ( Brit Mollenhauer � Allemagne)

Le CSF donne des indications sur la PSP, mais il va au-delà des indications attendues. Il montre cependant une nette différence avec la maladie de Parkinson.

L�analyse de sang peutêtre une piste prometteuse pour une recherche approfondie, elle met en évidence les anomalies dans les niveaux de protéine. Il est plus facile d�obtenir des échantillons, et le patient n�a pas à se déplacer vers le site de recherche.

4- Discussion

Le marqueur clinique n�existe pas encore, mais on dispose désormais de plusieurs indicateurs fiables.

Un travail est fait sur la différenciation dans le diagnostic avec la maladie de Parkinson : outre l�IRM et la CSF, il est urgent de mettre au point une batterie de tests qui seraient utilisés dès qu�on a un doute sur le diagnostic de la maladie de Parkinson. Ces tests pourraient inclure :

- Le test des saccades (chez le malade PSP le rythme des clignements d�yeux est beaucoup plus lent que chez le malade atteint de Parkinson)

- Le test de l�applaudissement

- L�odorat (habituellement affecté chez le malade de Parkinson, et non chez celui de PSP)

Les traitements

Co-enzyme Q 10 (Gunther Höglinger � Allemagne)

° Essais réussis pour un soulagement des symptômes

-Dosage 5mg/ kg (poids du patient) / par jour

-Pas d�effets secondaires jusqu�à 1200 mg / par jour

-Pas d�évidence que le CoQ10 modifie l�évolution de la maladie (période d�essai trop courte)

° On comprend maintenant le mécanisme qui rend efficace le CoQ10

° Il est urgent de procéder à des essais de plus longue durée de manière à établir clairement si le CoQ10 est susceptible de modifier le cours de la maladie.

Le Valproate de sodium (Philippe Damier � France )

° 28 patients sont actuellement en cours d�étude de tolérance à ce produit.

° Aucun résultat ne peut être émis à ce jour

° Le dernier patient terminera son essai en Juillet 2010. Un rapport interviendra fin 2010.

Le Lithium (David Burn � UK )

° Beaucoup de retard, pour des raisons administratives, sur les essais de tolérance au produit.

° 45 patients sont actuellement sous essai, sur 10 sites en Royaume Uni et Etats-Unis.

° Aucun résultat à ce jour.

L�Amantadine (Gregor Wenning � Autriche )

° L�Amantadine augmente la production de dopamine, et on l�utilise largement pour aider à l�équilibre chez le patient atteint de PSP

° Les essais déjà réalisés n�ont pas permis d�arriver à une conclusion concernant des effets possibles de modification sur le cours de la maladie.

° Cependant on obtient chez certains patients une diminution importante de la raideur et des chutes.

° Il sera nécessaire de procéder à d�autres essais pour définir un impact éventuel du produit sur le développement de la maladie, en particulier sur les types PSP-R, -P et �AT,maintenant établis.

Le rôle des soins palliatifs (David Oliver � UK )

- On insiste sur la nécessité pour les neurologues de travailler en lien étroit avec les équipes de soins palliatifs.

- Les conditions hospitalières pour les patients en neurologie sont encore insuffisantes, mais elles sont en cours d�amélioration.

L'Europe et les Maladies Rares - par PSP_France le 15/07/2009 - 15:32

Wed, 15 Jul 2009 15:32:00 +0200

Une stratégie européenne pour les maladies rares

Une « Recommandation » qui incite les Etats membres à mettre en place des plans nationaux de lutte contre les maladies rares a été adoptée par le Conseil des Ministres de la Santé de l'Union Européenne.

L�Alliance Maladies Rares se félicite de cet engagement des instances européennes.

Cette « Recommandation » revêt une importance particulière parce qu'elle met en avant la nécessité d�une action concertée, tant au niveau national qu�européen, afin de :

1. Faire en sorte que les maladies rares fassent l'objet d'un codage approprié et d'une traçabilité effective dans tous les systèmes d'information sur la santé ;

2. Encourager la recherche dans le domaine des maladies rares ;

3. Recenser les centres d'expertise au niveau national et encourager leur participation à des réseaux européens ;

4. Soutenir la mise en commun d�expertise à l�échelle de l�Europe ;

5. Inciter les États membres à mettre en commun leurs connaissances sur la valeur ajoutée thérapeutique ou clinique des médicaments orphelins au niveau communautaire ;

6. Encourager l�"empowerment" des malades et de leurs représentants en les impliquant à tous les stades du processus de prise de décision sur les politiques à mettre en �uvre dans le domaine des maladies rares ;

7. Assurer la viabilité à long terme des infrastructures mises en place dans les domaines de l'information, de la recherche et des soins pour les maladies rares.

Ce texte est le point d�orgue d�un processus législatif qui a ouvert la voie à la reconnaissance des maladies rares comme une priorité de santé publique en Europe, et qui a débuté avec la consultation publique sur les maladies rares en novembre 2007.

L�Alliance Maladies Rares a été au c�ur de ce processus, en relayant à chaque étape les attentes et les besoins des malades et des familles.

Communiqué de presse édité par l�Alliance le 10 juin 2009.

Vide grenier de Ste Luce sur Loire - par PSP_France le 03/06/2009 - 14:32

Wed, 03 Jun 2009 14:32:00 +0200

PSP France Antenne Ouest aura un stand au vide-grenier de Sainte-Luce-sur Loire(44980) Terrain du Chassay le dimanche 14 juin 2009 de 8h30 à 17h30.

Si vous avez quelques objets d'intérêt à donner vous pouvez contacter Mme Poisson au 0240719775 ou moun@nantes.fr.

Maladies rares en mouvement - par Orphanet le 26/02/2009 - 03:52

Thu, 26 Feb 2009 03:52:00 +0100

28 février 2009 : Journée internationale des maladies rares !

Samedi prochain sera l�occasion de la seconde journée internationale des maladies rares, un événement relayé en Europe et au-delà pour sensibiliser le grand public, les professionnels de santé et les décideurs politiques aux maladies rares. En France, les maladies rares concernent 3 millions de personnes. En Europe, plus de 25 millions de citoyens sont touchés. Les patients souffrent souvent de retard ou d�erreur diagnostique, d�isolement et, malgré les avancées de la recherche, de l�absence de traitement.
Des actions de sensibilisation sont organisées par de nombreuses associations ou alliances nationales. De la Chine à l�Argentine en passant par de nombreux pays européens, tous les événements sont annoncés sur le site dédié : rarediseaseday.org.

En France, l�Alliance Maladies Rares lance une campagne de sensibilisation présentée aujourd�hui lors d�une conférence de Presse à la Fondation Groupama pour la Santé. Le 28 février, l�Alliance, représentée par ses délégués régionaux, présentera, dans des lieux publics et dans les centres de référence, les actions de sensibilisation qui ponctueront les prochains mois. Une campagne d�affichage sera déployée dans 23 000 pharmacies, dans les centres de référence, les centres de compétence et dans des lieux publics en région. Une campagne de sensibilisation sera lancée auprès de classes de CE2-CM1 dans 2000 écoles françaises. A cette occasion, l�Alliance a édité un livre pour les jeunes élèves retraçant le parcours d�un enfant atteint de maladie rare avec des thèmes récurrents dans le vécu des malades : l�errance diagnostique et l�isolement, la prise en charge dans un centre de référence, l�adhésion à une association de malades. Un livret sera également destiné aux parents, leur fournissant les sources d�informations principales dans le domaine des maladies rares : le Plan National Maladies Rares, le système de prise en charge (centres de référence et centres de compétence), Orphanet et Maladies Rares Info Services (dispositif de téléphonie en santé dédié aux maladies rares). Au total, ce sont 50 000 « kits » de sensibilisation qui seront distribués.
Pour tout savoir sur ces manifestations, rendez-vous sur le site de l�Alliance Maladies Rares !

Trois points d'information générale - par PSP_France le 15/02/2009 - 08:21

Sun, 15 Feb 2009 08:21:00 +0100

Les maladies rares à la pointe des avancées thérapeutiques en 2008

Chaque début d�année, depuis 2001, les entreprises du médicament (Leem) donnent rendez-vous aux professionnels de santé (médecins, chercheurs, étudiants en médecine, en pharmacie�), aux patients et leurs associations et aux journalistes pour faire le bilan des avancées thérapeutiques réalisées au cours de l�année passée. Etabli sur la base des Améliorations du Service Médical Rendu (ASMR) attribuées par la Commission de la Transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS), ce bilan présente l�état d�avancement de la recherche clinique française.

En 2008, le bilan est en demi-teinte : 31 situations thérapeutiques ont été améliorées contre 51 l�année précédente. Si le nombre d�ASMR total a diminué, leur répartition aussi a évolué : on note une baisse significative des ASMR II (progrès important) et III (progrès modéré) et une augmentation des ASMR IV (progrès minime).

Trois champs principaux se partagent les avancées thérapeutiques : les maladies rares, la cancérologie et l�infectiologie. Ainsi, sur les 30 spécialités pharmaceutiques couvrant 31 situations cliniques, 18 sont indiquées pour le traitement de maladies rares, dont 10 concernent des cancers rares. La prédominance des maladies rares et des médicaments orphelins s�expliquent entre autres par une mobilisation des industriels aux côtés des associations de patients et par la multiplication des voies thérapeutiques utilisées. Ainsi, des molécules utilisées dans des indications « communes » étendent leur indication aux maladies rares, quand, parallèlement, des patients atteints de maladies rares bénéficient de médicaments innovants. Ce bilan est de nouveau la preuve du dynamisme et de l�innovation dont fait preuve la communauté des maladies rares.

Lire le dossier de presse

Vers un meilleur accès aux soins des personnes en situation de handicap

En France, près de 3 millions de personnes souffrent de handicap. Une partie d�entre elles s�est vue reconnaître la qualité de personne handicapée, d�autres bénéficient du régime des affections de longue durée, d�autres encore sont reconnues atteintes d�une invalidité.

Par delà les soins et les prises en charge nécessaires par leur handicap, toutes ces personnes sont sujettes, comme quiconque, à différentes sortes de pathologies. Elles peuvent être sans rapport direct avec le ou les handicaps repérés, même si les handicaps sont fréquemment la source d�une vulnérabilité. Ces personnes éprouvent des difficultés plus ou moins importantes pour accéder aux soins. L�Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, la Fédération Nationale de la Mutualité Française, la Fédération Hospitalière de France et le Comité d�Entente des Associations Représentatives de Personnes Handicapées et de Parents d�Enfants Handicapés a sollicité 23 experts (professionnels du champ sanitaire et médico-social, institutionnels, patients, etc.) et un groupe de travail bibliographique pour préparer une audition publique sur l�« accès aux soins des personnes en situation de handicap ».

L�audition publique s�est tenue les 22 et 23 octobre dernier. Les experts y ont présenté la synthèse des connaissances disponibles et leur expérience personnelle. Un débat s�est ensuite engagé entre le public et les membres de la commission d�audition. Les 18 membres de cette commission se sont réunis à huis clos et ont rédigé leur rapport. Maintenant disponible sur le site de la HAS, il présente l�état des lieux et les principaux freins et obstacles constatés. Les contributions des personnes en situation de handicap, de leurs familles et des aidants, des soignants, des équipes médico-sociales et des associations ont permis de proposer des pistes concrètes de réponse.

Lire le rapport

Vers une prise en charge pérenne et généralisée des frais de transport des personnes handicapées

Vendredi 23 janvier, le nouveau groupe de travail « prise en charge des frais de transport des personnes handicapées » annoncé par Valérie Létard, secrétaire d�Etat chargée de la Solidarité, auprès du ministre du Travail, des Relations sociales, de la Famille, de la Solidarité et de la Ville, s�est réuni autour des représentants de l�assurance maladie, des conseils généraux, de la Caisse Nationale de Solidarité pour l�Autonomie, des services de l�Etat et des associations de personnes handicapées.

Devant la complexité et la diversité des prises en charge, les participants se sont accordés sur la nécessité de réfléchir à des solutions pérennes permettant de couvrir tous les cas de figure rencontrés. Ainsi, sur la base d�une enquête qui sera effectuée auprès d�un échantillon représentatif d�établissements et de services et en lien avec l�ensemble des partenaires concernés, le groupe de travail proposera, avant le 30 juin prochain, un dispositif rénové et pérenne d�organisation des transports et de prise en charge des frais afférents. Il devrait permette de « prendre en compte à la fois la totalité mais aussi la diversité des situations vécues par les familles et les personnes handicapées. »

Source : Orphanet